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深挖CRISPR的治疗潜力

发布时间:2015-12-10 11:02 |  点击次数:

 

CRISPR-Cas9是细菌在漫长的进化史中演化出的重要防御机制。这个监控体系能够根据引导RNA的指示,靶标并降解入侵者的遗传物质。现在,CRISPR-Cas9已经成为了炙手可热的基因组编辑工具。
 
多伦多病童医院的科学家们对CRISPR-Cas9进行改造,并将其用于基因表达调控。他们成功在杜氏肌营养不良患者的细胞中恢复了蛋白功能,这一成果最近发表在American Journal of Human Genetics杂志上。
 
CRISPR-Cas9是细菌在漫长的进化史中演化出的重要防御机制。细菌免疫系统的天然蛋白Cas9,能像分子剪刀一样精确切割或编辑特定的DNA片段。这一系统被视为基因组工程领域的革命性工具,常用来失活基因或者校正基因序列。不过,去除核酸酶活性的Cas9还可以有效调节目标基因的活性。
 
多伦多病童医院的研究人员通过这种途径,在杜氏肌营养不良患者的细胞中提升了蛋白utrophin的表达水平。杜氏肌营养不良DMD是一种常见的神经肌肉疾病,患者严重缺乏蛋白dystrophin。幸运的是,骨骼肌蛋白utrophin能够补偿这样的缺陷。
 
研究人员发现,用sgRNA靶标启动子A或B可以显著提高utrophin的表达水平,使这种蛋白增加1.7 -2.7倍或3.8 -6.9倍。值得注意的是,就算utrophin只增加1.7倍也能使β-dystroglycan得到恢复。
 
这项研究表明,CRISPR治疗有望恢复DMD中的蛋白功能,是一种很有潜力的治疗策略。目前最大的挑战是想办法将这一策略用于人类患者,Cohn及其同事正在积极开发相应的小鼠模型。
 
以其他技术为基础的个性化基因编辑治疗,也陆续取得了一些胜利。举例来说,上个月有医生用TALEN操纵细胞DNA,建立了基因编辑的供体T细胞,将其武装起来对抗白血病。他们用这些细胞治疗了一名年仅一岁的白血病患者。这个孩子已经战胜了癌症,目前表现良好。此外,还有研究者用锌指核酸酶治疗HIV,并且取得了初步胜利。

信息来源:生物通